2023年8月25日,德琪医药公布2023年中报业绩。截至2023年6月底,公司已建立起一条拥有9款从临床延展至商业化阶段的肿瘤药物资产研发管线。报告期内,公司研发稳步推进,除已商业化的首款产品希维奥®(塞利尼索片)不断拓展新的适应症外,多款拥有全球权益的自研产品备受市场关注,亦陆续有临床数据读出。自2023年底至2024、2025年,公司将进入研发管线的集中爆发期。这份中报既是公司交出的漂亮成绩单,也打开了市场对公司未来的想象空间。
首款商业化产品希维奥®,彰显适应症扩展潜力
希维奥®不仅是德琪医药首款商业化产品,同时也是全球首个全新机制的口服XPO1抑制剂。除了已在中国大陆获批的多发性骨髓瘤适应症,目前有多项涉及弥漫性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓纤维化、子宫内膜癌的临床试验同时进行中,最新的临床数据也显示塞利尼索在这些适应症中具备很大的扩展潜力。公司预计于今年第三季度为塞利尼索作为单药三线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者,以及在2024年上半年为塞利尼索联合用于二线治疗多发性骨髓瘤成人患者递交新药上市申请。
骨髓纤维化:旨在评估塞利尼索联合芦可替尼用于治疗初治的骨髓纤维化患者的XPORT-MF-034数据显示,分别有91.7%和78.6%的疗效可评估患者和意向治疗(ITT)患者在第24周达到脾脏容积缩小≥35%(SVR35)的脾脏容积缩小。此外,分别有77.8%和58.3%的疗效可评估和ITT患者在第24周达到总体症状评分降低≥50%(TSS50)。德琪医药将在中国大陆作为研究的申办方共同计划并开展评估该药物的全球注册性III期研究。
子宫内膜癌:旨在评估塞利尼索用于维持治疗晚期或复发性子宫内膜癌的III期SIENDO研究的最新初步亚组数据显示,接受塞利尼索维持治疗的TP53野生型子宫内膜癌患者的中位无进展生存期(PFS)达27.4个月,而安慰剂组的PFS为5.2个月。Karyopharm公司目前正在美国推进评估塞利尼索用于维持治疗子宫内膜癌患者的注册性III期研究的适应症扩展试验。预计该研究将在2024年末至2025年期间公布主要数据。若该适应症在美国获批,德琪医药也将积极布局在其授权市场的上市路径。
新药ATG-008具有BIC潜力,全新临床数据公布
ATG-008 是一款具有“同类最佳”(Best-in-Class)潜力的第二代口服双靶点的mTORC 1/2 抑制剂,用于治疗肝癌、非小细胞肺癌、胃癌等晚期实体瘤及血液系统恶性肿瘤。目前ATG-008联合PD-1单抗特瑞普利单抗治疗晚期实体瘤的I/II期临床试验TORCH-2正在进行中。最新临床数据显示,既往未接受过检查点抑制剂(CPI)治疗的复发/难治性宫颈癌患者31例,客观缓释率(ORR)46.4%;既往接受过CPI治疗的复发/难治性宫颈癌患者17例,ORR达26.7%。试验数据结果积极,显示出该药的巨大潜力。据悉,公司正计划在年内积极与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)沟通就该药物治疗宫颈癌这一适应症的注册路径达成共识。,并计划在11月举行的德琪“研发日”活动期间公布TORCH-2研究的最新数据。
自研产品顺利推进,管线进入爆发期
除塞利尼索和ATG-008以外,公司共计6项拥有全球权益,以及FIC、BIC潜力的自研产品处于临床中,将集中在2024-2025年读出数据,并陆续在全球重要会议上公布,公司的研发管线将进入爆发期。
1) ATG-022(Claudin 18.2 抗体偶联药物)在不同Claudin 18.2表达水平均显示了临床活性。该药物的I期临床研究已在澳大利亚和中国启动,并连续获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予的两项孤儿药资格认定(ODD),分别用于治疗胃癌和胰腺癌。目前I期研究正在进行剂量爬坡部分的患者入组并在达到预期的有效剂量范围之前在临床研究中心观察到了部分缓解(PR)。
2) ATG-031(抗CD24单抗)是一款靶向作用于“别吃我”通路的潜在同类首创药物,其I期临床研究已在美国获批。已有的临床前数据显示,CD24并不表达于人体红细胞表面,这就意味着该药物可有效避免CD47分子靶向药物治疗中常见的贫血问题。此外,CD24较CD47具有更高的肿瘤表达,这使其成为一个作用于巨噬细胞调节通路的高差异化、高潜力靶点。德琪医药已在美国为该研究选定了多个研究中心,其中美国德克萨斯州休斯顿市的MD安德森癌症中心作为该试验的主要研究中心正在积极准备启动。作为该中心启动流程的一环,其科学评审委员会已批准这项研究,为即将在第4季度开启的患者入组铺平了道路。
3) ATG-101(PD-L1/4-1BB双特异性抗体)被开发用于治疗抗PD-1/PD-L1抗体耐药的肿瘤,它可通过条件下激活4-1BB,进而增强T细胞反应。目前正在中国、澳大利亚和美国开展剂量爬坡研究。该试验进展顺利,即将达到具有良好耐受性的生物有效剂量,并已经在低剂量组出现PR和持续的疾病稳定(SD)。值得一提的是,在低剂量阶段,接受最长时间治疗的患者已经达到SD并接受ATG-101治疗超过1年。
4) ATG-037(CD73抑制剂)已在临床前研究中显示了对于CD73通路的抑制活性,且未引发“弯钩效应”。目前该药物的临床试验正在进行剂量爬坡研究,并正在澳大利亚和中国的多个城市入组患者。该研究的设计包含了ATG-037单药及联合帕博利珠单抗的剂量爬坡,旨在评估联合疗法是否可以带来更多的临床获益。目前共有13例患者正在接受联合疗法治疗。
5) ATG-017(ERK1/2抑制剂)是一款小分子激酶抑制剂。该药物在美国和澳大利亚的临床研究已确定单药的RP2D并成功推进至联合纳武利尤单抗的剂量扩展部分。
6) ATG-018(ATR抑制剂)是一款独特的小分子抑制剂。目前该药物的剂量爬坡研究进展顺利,12例接受低剂量治疗的疗效可评估患者中有7例患者已达到疾病稳定。
持续深耕亚太市场,放量在即
作为公司首款实现商业化的产品,希维奥®已获批进入包括中国大陆在内的6个亚太区市场。另外公司已在泰国、马来西亚和印尼三地提交新药上市申请(NDA),有望在2024年内获批,菲律宾和越南的上市计划也已排上公司日程。保险准入方面,希维奥®的Xd、XVd方案已先后被纳入澳大利亚的药品福利计划(PBS),进一步推动海外市场放量。
国内市场方面,公司与翰森制药就希维奥®在中国大陆的商业化达成合作。此次合作将为公司带来众多利好。德琪医药将获得最高达2亿元的首付款,以及最高达5.35亿元的里程碑付款,并继续从希维奥®的销售中获得收入。这项合作将扩大希维奥®在中国大陆的可及性,并为未来医保收录和适应症扩展做好准备。
此外,2023年医保谈判在即,希维奥®作为全球唯一一款XPO1抑制剂,若能成功加入医保,将能惠及更多患者,并带来国内市场的大幅放量。
德琪医药上市以来的近三年,也是国内医药政策环境和融资条件变化巨大的三年。不少医药初创biotech企业甚至上市公司,都面临研发陷入红海,现金流接近枯竭的状况。而站在当下时点看,德琪医药已建立起一条差异化、立体化兼备的产品研发管线。既有希维奥®在横向方面不断拓展新的适应症,也有多款自研产品在全球临床上的稳步推进。未来两年也将是公司研发管线不断结出成果的爆发期。报告期内,公司实现营收7201万元,同比增长33.5%。公司在手现金达13.22亿元,充足的在手现金以及希维奥®商业化推进带来的现金流,将保障公司度过当前的行业低谷,迎接研发管线结出累累硕果的未来。
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