高氨血症是临床上的危重症，过高的血氨浓度对神经系统具有很强的毒性，可影响神经系统能量代谢、抑制神经传导进而引发神经功能障碍，同时亦可导致脑水肿甚至脑疝，对大脑造成不可逆转的损害，严重者可出现昏迷、呼吸困难甚至死亡。目前临床上主要采用药物降低血氨浓度来缓解病情，大多数患者需要长期用药。由于此类疾病属于罕见病，针对性的治疗药物较少，日均治疗费用上千元人民币，患者的医疗负担较重。

近年来，为了提高罕见病患者的生存质量，我国在罕见病政策方面不断加强，包括出台了《罕见病诊疗指南(2019年版)》、《关于加强罕见病管理保障罕见病患者用药需求的通知》、《临床急需药品临时进口工作方案》等政策，进一步激励药企加大罕见病药物研发，同时加快罕见病获批上市速度，满足罕见病患者的治疗需求。

远大医药集团有限公司（简称远大医药，0512.HK）2023年9月发布公告，公司自主研发的用于治疗罕见病高氨血症的药品——卡谷氨酸分散片(安维得®)已正式获得国家药监局批准上市。卡谷氨酸分散片是一种专为治疗由多种罕见代谢障碍引发的高氨血症而设计的药物。它可以与未合成的碳酸氢铵结合，生成N-乙酰谷氨酸，从而刺激尿素循环，帮助氨转化为尿素，降低血氨浓度，改善或防止由于高氨血症引发的脑损伤。

远大医药自主研发的卡谷氨酸分散片仿制药的上市，有利于帮助儿童或成人患者降低血氨水平，也有助于减轻患者的经济负担。相较于进口药物，仿制药的价格通常更为亲民，使得更多患者能够获得必要的治疗。

远大医药在罕见病药物研发领域取得了显著的成果，除了卡谷氨酸分散片外，还有其他几款重要的罕见病药物。其中，远大医药的氨己烯酸口服溶液用散用于治疗韦斯特综合征，这一产品正处于上市申请在审中。此外，远大医药还有一系列心脑血管急救领域的药物，其中近30个品种已经获批上市，涉及多款罕见病药物。这些药物的研发，不仅丰富了远大医药的产品线，也为罕见病患者提供了更多的治疗选择。

总之，远大医药自研卡谷氨酸分散片的上市，为高氨血症患者提供了新的治疗选择。它不仅能够帮助患者控制病情，减轻痛苦，还能够降低治疗成本，减轻经济负担。同时，这款药物的上市也将推动整个医药行业的进步和发展，为更多的患者带来希望和福音。

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