生长激素是人脑垂体前叶分泌的一种肽类蛋白,具有促进骨骼生长、蛋白合成、脂肪降解等多种作用。对处于生长发育阶段的孩子来说,生长激素最主要的作用就是促生长,它一方面通过刺激肝细胞释放胰岛素样生长因子IGF-1,作用于软骨细胞促进细胞的增殖和生长;一方面直接与软骨细胞表面的生长激素受体结合,刺激靶细胞的生长,从而达到促进孩子身高增长的作用。

用于改善矮小儿童身高的药物叫重组人生长激素,是通过基因工程技术合成的生长激素,它与人脑垂体自然分泌的生长激素在化学结构、生理、药理作用等方面完全一致,使用生长激素替代治疗可有效改善如生长激素缺乏症等矮小儿童的身高。

过去60多年来,矮身材儿童想要实现长高梦想,必须每日注射一次生长激素,孩子苦不堪言,家长望而却步。现实的情况亟待长效生长激素尽快上市,值得骄傲的是,中国打响了这一领域的第一枪。我国自主研发的首支长效生长激素——(金赛增)聚乙二醇重组人生长激素注射液率先成功上市,将注射频率由一天一次降低为一周一次,结束了全球矮小儿童长高需要每天注射一次生长激素的治疗历史。

长效生长激素能更好地拟正常人体生理脉冲产生的生物学效应,GHD三期临床研究显示长效在治疗的第四周IGF-1水平就高于短效,年化生长速率达到13.41m/y,优于短效且有明显的统计学差异,提示长效起效快于短效,最终疗效也好于短效有利于建立患儿的初始治疗信心,特别是大骨龄的孩子,治疗时间窗窄,使用长效能在有限的时间窗内实现最快的身高追赶。

作为全球长效生长激素研发的领军企业,金赛药业一直致力于生长激素的研发和生产不仅是我国唯一的基因工程药物质量管理示范中心,还因在全球的创新领先性和对我国生长发育医疗领域的巨大贡献,“重组人生长激素系列产品研制与产业化”项目获得 2015 年国家科学技术进步奖二等奖。这也是国家层面对其在生物制药领域卓越贡献的充分肯定。