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近日，百时美施贵宝宣布，全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽（通用名“注射用罗特西普”）正式在国内上市。作为十余年来国内首个治疗β-地中海贫血（后称‘β-地贫’）的创新药物，利布洛泽将用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。

全国政协委员、中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，罗特西普是首个针对β-地贫无效造血的创新药物，通过其独有的作用机制，促进晚期红细胞成熟，改善无效造血。该药物的上市有望减轻输血依赖型β-地贫患者的输血负担，降低因输血导致的铁过载及并发症风险，有望成为该治疗领域的全新标准治疗。创新药物准入后，如何提高可及性使更多患者获益将是未来工作的重中之重。

“作为创新治疗药物，罗特西普能有效地降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，为缓解社会血源紧张带来了积极意义。经估算，应答中国患者的年输血量有望降低约57%。而III期临床研究BELIEVE证实，使用罗特西普进行治疗，患者输血负担较基线降低≥33%的比例在第13~24周是安慰剂组的近5倍（21.4% vs 4.5%)，该比例在任意24周是安慰剂组的15倍 (41.1% vs 2.7%)。”中华医学会血液学分会常委、红细胞疾病学组组长、甘肃省血液病临床研究中心主任、兰大二院血液学科带头人张连生教授表示。

百时美施贵宝中国区总裁陈思渊表示，利布洛泽是百时美施贵宝启动全新“中国2030战略”后在血液学领域获批的第一个创新药物，具有里程碑意义。药物的上市只是第一步，如何更好地应用于临床、让患者获益是百时美施贵宝矢志不渝的承诺。  

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