7月7日-7月10日,中国创新药物(械)医学大会暨第七届CMAC年会在北京和杭州盛大召开,大会设53个分论坛,聚集近千位报告嘉宾。中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)、中国药品监督管理研究会与中华医学事务年会(CMAC)共同策划的“药品监管和创新论坛”于大会首日开启,14位来自监管部门领导、科研院所权威专家、国际国内知名企业代表共同参加论坛,探讨新形势下的药品监管和创新如何进一步助力中国融入全球创新体系。
论坛由中国药品监督管理研究会常务理事、国际交流专委会主任委员薛斌主持,中国药品监督管理研究会副会长兼秘书长时立强为论坛致辞。国家药监局药品注册管理司稽查专员王平,国家药监局政策法规司副司长邱琼,国家药监局药品审评检查长三角分中心主任杨进波,中国药品监督管理研究会会长张伟,RDPAC执行总裁康韦,RDPAC科学与药政事务部副总裁王芸,抗癌协会继续教育与科技服务部部长阎昭等嘉宾出席论坛并发表主题演讲,RDPAC研发工作委员会主席、诺和诺德大中国区医药和质量部企业副总裁张克洲,RDPAC研发工作委员会联席主席、礼来中国高级副总裁、药物研发及医学事务中心负责人王莉,百济神州全球总裁吴晓滨,复星全球合伙人、复星医药执行总裁、首席战略官梅璟萍,诺华公司开发和政策监管执行总监Chin Koerner,杨森研发全球法规事务副总裁、神经科学治疗领域负责人Ashish K Kohli博士等嘉宾从在国内、国外不同视角分享同步创新研发经验。与会嘉宾围绕药品监管科学和药物创新研发的话题,进行建设性分享、交流与研讨,旨在促进全球同步研发、注册与审评,推动以临床价值为导向的创新监管理念和医药产业高质量发展。
当前,国家层面对加强药品监管能力建设、促进创新高质量发展给予越来越高的重视。国家药监局政策法规司副司长邱琼在论坛上全面解读国务院《关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》的要点,目前已有30个省份出台了加强药品监管能力建设的具体意见。国家药监局药品注册管理司稽查专员王平分享,我国通过持续推进ICH协调转化实施、接受药品境外临床试验数据、建立药品专利纠纷早期解决机制等多措并举,推动全球同步研发创新并取得积极进展,药监方面还将持续深化改革。中国药品监督管理研究会会长张伟表示,强大的医药产业发展呼唤强大的监管力量支撑,我国药品监管部门正在全面加强药品监管体系和能力建设,加强药品监管科学研究,以促进监管事业与医药产业协调推进、高质量发展。
科学的监管释放研发活力,
能力升级并轨全球创新体系
医药创新提速、新药成功实现同步研发,与科学的监管体系的进步密不可分。始于2015年的药监改革成效卓著,一系列加快药品审评审批的政策组合拳落地,中国加入ICH并成为管委会成员,大大缩短新药研发与上市时间,药品监管逐渐科学化、国际化、现代化,中国能更好地融入全球研发体系。
跨国药企对审评审批与同步研发的提速有切实感受,并期待中国药监体系继续与国际接轨,推动国际指南转化,简化审批流程,提升全球同步研发和注册比例。康韦在论坛分享:“RDPAC近期对45家跨国企业中国的总经理进行了内部调研,发现70%最认可的是中国药监领域的改革创新,并且大家保持对中国投入卫生健康和创新研发的信心。”王莉表示,中国创新药同步研发环境在2015年药政改革后得到大幅改善, 跨国企业的创新药物在中外上市时间差从原先的5-8年缩短到3-4年,随着时间推移将会更短,外企海外总部对于中国的新药研发信心也因此大幅增强。
在创新全球化的趋势下,更科学的注册监管体系必将进一步激活研发动力,赋能中国在全球研发体系中发挥重要作用。据不完全统计,在2017-2020年200个新药申请中,RDPAC会员公司已有8.5%可以实现同步递交;未来基于国内新药审批进一步加速,更多国际新药将加入同步大军, 有超过2/3的会员公司预测,在2022-2025年间同步递交比例将达到甚至会超过30%。
不解决临床能力、专利保护、定价报销流程等创新短板,
或失去融入全球创新先机
2015年-2020年,因政策环境改善、资本投入增加、创新能力升级,中国医药创新生态系统初步建成,欣欣向荣的中国医药创新产业与全球不断融合。创新药对癌症、慢性病、传染病等我国负担加重的疾病具有突破性医疗价值,并预计到2040年能降低约55%的疾病负担。但放眼国际,我国在创新药的引入和使用上还不足,势必需要一个完善的创新生态系统支持新药加速覆盖。结合国际经验,一个利好医药产业可持续发展的创新生态系统应具备:高效、科学的药品审批和可以确保上市后药品安全的监管程序,与发展投资相关的知识产权保护,还有及时、透明和遵循证据的定价和报销流程。
一项针对过去10年G20各国上市新药占全球上市新药比重的调研显示,中国患者仅可以用到全球上市新药的23%,而欧美等成熟市场较高的可达86%。康韦表示:“国内外医药创新生态系统的差异是产生上述差距的重要原因,具体表现在临床开发能力、创新的审评审批环境、知识产权和创新的激励、投资回报等关键领域的差异,这些恰好也是国际创新药选择是否在一个市场投入所看中的因素。”
为应对上述不同环节的挑战,我国也在大力推动监管政策和流程完善,建设多层次医疗保障体系,加强保护创新。以新药定义为例,《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》从鼓励原始和突破性创新的角度,定义新药为“未在中国境内外上市销售的药品”,即在全球均未上市而不仅是在中国未上市。但从另一角度看,在此定义下,即使在其他国家首次获批、国际公认价值的创新药品,在中国却不具备“新药”资格,但实际在实施很多鼓励创新的优惠政策的过程中,例如加快审评审批、试验数据保护、专利期延长等,通常要与某款新药是否符合“新药”定义挂钩,这也就可能导致一些前沿创新药被阻隔在加速惠及患者的大门之外。产业期待进一步完善“新药”定义,让仅符合中国境内未上市的新药同样可以享受政策红利,最终目标是尽早、尽快满足患者对创新药的临床需求。
张克洲围绕在中国发展创新表示:“高质量的临床试验是加速同步创新的基石。我们在中国建立了临床研究战略合作中心,共同推动临床试验的开展,加强国内的学术交流和临床研发能力。”百济神州、复星医药的企业代表也均强调,提升参与国际多中心临床试验的能力,对中国医药创新国际影响力也十分关键。
同步研发、注册和审评,
是融入全球创新体系的“金钥匙”
实现全球同步研发、注册与审评,对改善国内外患者获益,促进监管和临床能力提升,推动产业创新发展具有多重意义,更是推动中国融入全球创新的重中之重。
王芸在论坛分享,RDPAC曾做过专项研究,总结出优化全球同步研发、注册与审评的三大关键维度:注册监管的科学性、临床研究的高效性和能力建设。推动同步研发、注册与审评是一个需要各方政府、企业和研究者紧密配合的复杂工程。基于现存挑战,她建议进一步加强遗传资源管理体系、MAH制度等监管政策优化,提升临床试验资源使用效率、突破国内临床能力瓶颈,扩展审评部门和临床研究人才的规模;借鉴国际经验,不断提升监管能力,各部门和部委之间,需要搭一个完善的协调机制,并更充分地与产业对话。
Chin Koerner和Ashish K Kohli博士分别介绍了FDA和EMA激励和支持创新的国际经验。FDA设立了快速通道(FT)、突破性疗法认证(BTD)、再生医学高级疗法(RMAT)资格认定等通道,还设置了加急审批渠道,满足罕见病、儿童等特殊人群对新药的需求,罕见病新药在获批后给予7年的数据保护期。EMA则将新药获益/风险评估融入监管审评当中,保证监管流程的专业度和透明度,利用优先药物(PRIME)资格认定、加速审评、附条件上市许可和例外许可等监管工具促进患者尽早获得新药,并通过儿科研究计划推动儿科用药的研发。
当前中国医药创新正步入更高层次的发展阶段,需要基础研究、临床研究、监管审批、多元化保障和知识产权保护等创新关键要素联动升级,构建一个科学高效的创新体系。展望未来,完善与国际接轨的监管体系,推动在中国的同步研发、注册与审评,将促使创新药更早地惠及患者,同时提升中国药物研发水平和能力,让中国研发与新药全球化研发同频共振。
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