蒙纳士大学的团队开发了一种革命性的创新方法,能够让胰岛素细胞再生,而且不存在与胚胎干细胞相关的伦理问题。这项研究很有可能减少病人对胰岛素注射的需求,改变治疗慢性疾病的“游戏规则”。该研究发表在《自然》杂志旗下的《信号转导和靶向治疗》(Signal Transduction and Targeted Therapy)上,该研究由El-Osta, Drs Al-Hasani and Khurana牵头。
胰岛素是一种激素,由胰腺中的β细胞产生,有助于调节血糖水平。一般来说,糖尿病患者无法自然产生足够的胰岛素,或者他们的身体无法正常使用这种激素。许多糖尿病患者的β细胞根本不能产生胰岛素。
蒙纳士大学的研究员,也是该研究的作者之一,Keith Al-Hasani说:“糖尿病有各种不同类型,这是一种需要持续保持警惕的慢性疾病。”1型糖尿病通常在患者的儿童时期就发病了,Al-Hasani博士说,这意味着这个年轻人每天最多要注射5次胰岛素,才能适应这种疾病。而成年患者每月要注射多达100次,才能控制住这种疾病。
研究人员提取出1型糖尿病捐献者的胰腺干细胞,通过使用一种化合物,有效地激活它们,使其成为能产生胰岛素的功能类似β细胞的细胞。该研究的合著者Ishant Khurana说:“我们正在重新编程那些不能正常产生胰岛素的细胞,现在它们已经能够产生胰岛素了。”这种名为GSK126的化合物已被美国食品药品监督管理局批准用于治疗另一种疾病,但在澳大利亚或其他地方尚未用于糖尿病治疗。该研究的另一合著者El-Osta教授说:“我们认为,我们的研究是新颖的,是朝着开发新疗法迈出的重要一步。”
虽然把这种新方法用在人类身上还有很长的路要走,但在理论上,这种新生的胰岛素生成细胞能够取代1型糖尿病患者身体中被破坏的胰岛素生成细胞(β细胞)。。Al-Hasani博士说:“我们需要做更多的工作来定义这些细胞的特性,并制定计划来分离和扩充它们。”接下来,他们想扩大人群范围,收集更多的胰腺细胞样本,进而开启动物试验,最终才有可能进入人类临床试验阶段。Khurana博士说,最终的目标是淘汰每天注射和胰腺移植的治疗方法。它会帮助大多数1型糖尿病患者,以及大约30%的有胰岛素依赖的2型糖尿病患者。
根据澳大利亚糖尿病协会的数据,有大约180万澳大利亚人患有糖尿病,这是该国增长最快的疾病。全世界约有5亿人患有这种疾病。46岁的Simon McCrudden从7岁起就开始给自己注射胰岛素,他说卸掉每天注射的负担将会是“翻天覆地的变化”。“我必须重新学习如何去日常生活,但那真的是太棒了。”他说。
贝克心脏和糖尿病研究所的糖尿病临床研究主任Neale Cohen副教授说,蒙纳士的研究还处于早期阶段,但显示出了巨大的潜力。“很多研究者都在尝试寻找替换β细胞的方法,这些都是非常重要的努力。如果这些研究成为可能,意味着我们找到了治愈1型糖尿病患者的解药。”
Cohen博士没有参与这项研究,他说,几十年来的研究发现,“将细胞重新编程,使其成为能产生胰岛素的细胞似乎是非常困难的。因此,如果你能治愈这些人摆脱这种非常难缠的慢性疾病,那就会改变游戏规则。人们将不再需要注射胰岛素,他们也不必承受这种慢性病带来的负担。”
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