和誉医药（港交所代码：02256）今日宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）被美国食品药品监督管理局（以下简称 "FDA"）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。此次突破性治疗药物认定是基于Pimicotinib临床Ib期试验腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果。

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Pimicotinib是全球第一个获得美国FDA突破性疗法认定的新一代CSF-1R候选药物。这是和誉医药继2022年7月Pimicotinib获得中国国家药品监督管理局药品审评中心 "突破性治疗药物"认定后又一重要里程碑。中美两国突破性疗法双重认定彰显了和誉医药的创新研发实力。

"我们很高兴得知FDA授予Pimicotinib突破性疗法认定，这项认定的授予，也标志着和誉的研发与创新在走向全球的进程中迈出重要一步。"和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士表示，"Pimicotinib获美国突破性疗法认定表明了FDA对Pimicotinib前期数据的认可及对公司研发实力的肯定。这将会使我们的临床开发过程和成药进展更加高效，有利于缩短产品上市时间，尽早造福全球患者。"

"突破性疗法认定"（Breakthrough Therapy Designation, 以下简称"BTD"）源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》（FDASIA）的规定，旨在加速新药开发，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床试验表明其疗效显著优于现有治疗手段的药物。根据规定，研发中的新药一旦被授予BTD，便能享受一系列加速药物开发的政策，包括FDA专家介入指导临床开发整个过程，有效提升与FDA的沟通效率；在提交药品上市申请时，可以进行滚动提交，特别是在符合相关标准时可获得优先审评。

Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。Pimicotinib在治疗晚期腱鞘巨细胞瘤（TGCT）临床Ib期试验中，以68.0%的初步ORR展现出显著的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和PK/PD特性。基于此结果，Pimicotinib已于2022年7月被国家药品监督管理局药品审评中心认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤，并于同年10月获国家药品监督管理局药品审评中心批准进入关键临床III期试验。

Pimicotinib此前在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验，并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除TGCT和cGVHD适应症已经获得NMPA 获批临床研究外，和誉医药也在积极探索Pimicotinib在其他多种实体瘤中的临床潜力，并与曙方医药一起探索其在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（"渐冻症"）等神经系统疾病中的应用。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。

关于腱鞘巨细胞瘤

腱鞘巨细胞瘤(TGCT)是一种罕见的局部浸润性软组织肿瘤，最常见于关节滑膜、滑囊或腱鞘，临床表现为受累关节疼痛和僵硬、肿胀、出血性关节积液、关节周围糜烂、软骨退化和继发性骨关节炎，严重影响患者生活质量。依据2013年世界卫生组织的分类标准，该疾病可分为弥漫性TGCT和局限型TGCT。局限型TGCT占所有病例的80-90%，弥漫性TGCT占所有比例的10%-20%。TGCT的发生主要因过表达CSF1引起。手术切除是长期以来的经典治疗手段，然而部分TGCT患者手术切除难度大，可能涉及全滑膜切除、关节置换甚至截肢，且手术并发症风险较高。此外，有文献报道超过50%的弥漫性TGCT患者手术切除后仍出现复发。对于无法手术的患者，在中国目前尚无针对该疾病的治疗药物。

关于cGVHD

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）指异基因造血干细胞移植后，受者在重建免疫的过程中，来源于供者的淋巴细胞攻击受者脏器产生的临床病理综合征（包括经典型cGVHD和重叠综合征），是移植后主要并发症之一，发生率为30%-70%。cGVHD临床表现多样，个体差异大，病程迁延持久，多个重要器官均可受累，严重影响患者生活质量，甚至影响患者远期生存。目前cGVHD的一线标准治疗仍是糖皮质激素，但是超过一半的患者会出现糖皮质激素耐药，需要进行二线治疗。针对激素治疗失败的cGVHD患者，在中国目前尚无获批得治疗药物。cGVHD主要病理生理过程为免疫炎症反应，常见的特征性病理改变是慢性组织修复和纤维化。在此过程中，依赖集落刺激因子(CSF-1)活化的巨噬细胞促进炎症反应和组织损伤，加速异常组织修复和纤维化，导致cGVHD的表现。

关于和誉

和誉医药（香港联交所代码：02256）是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。

自2016年成立以来，和誉医药已拥有由15种候选药物组成的产品管线，全面涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域，并已于全球四个国家及地区取得16项IND或临床试验批准。

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