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访谈首都医科大学宣武医院李旻博士: 聚焦神经系统疾病研究,推动精准治疗的未来

来源:中华网 2024-11-25 09:50:13
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帕金森病(PD)是一种常见的神经系统退行性疾病,据统计,全球目前约有600万名帕金森病患者。在我国,帕金森病的平均患病年龄为60岁,患者已超300万人。其中,65岁以上老年人发病率为1.7%。帕金森病已成为继肿瘤、心脑血管疾病之后的中老年常见疾病。

帕金森病的治疗现状与挑战

该病的核心病理特征是位于中脑黑质的多巴胺能神经元退行性变性,导致多巴胺分泌减少,进而影响运动控制能力。其主要症状包括震颤、肌肉僵直、行动迟缓和姿势不稳等运动症状,以及嗅觉减退、睡眠障碍等非运动症状。目前除外科手术外,帕金森病的治疗主要依赖药物,尤其是左旋多巴(Levodopa),但约40%的患者在长期使用后会出现药物引发的运动并发症,如“开关现象”和“异动症”。此外,当前的抗帕金森病药物只能改善临床症状,无法有效延缓或停止疾病进展。

宣武医院新技术突破带来新希望

近日,首例iNSC-DAP(诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞)治疗帕金森病患者的疗效评估会在首都医科大学宣武医院顺利召开。临床研究分析显示,术前患者关期无法自理,甚至无法独自站立;而术后12个月,患者关期症状明显好转,可独自站立及行走,姿势稳定性也显著改善。iNSC-DAP治疗帕金森病项目是国际上首个验证iNSC-DAP对帕金森病患者疗效的临床研究,首例患者取得良好的疗效标志着该领域取得重大突破,也为神经系统疾病领域的创新疗法提供了宝贵的参考。

首都医科大学宣武医院神经内科主治医师、中国神经科学学会会员、北京市神经变性病学会会员李旻博士解释说:“神经元是一种不可再生细胞,无法进行细胞增殖。帕金森病就是由中脑多巴胺能神经元大量死亡引起的,干细胞研究一直是治疗帕金森病的热点,但之前的研究多停留在理论探索和动物研究层面。自体诱导神经干细胞可实现稳定传代,在此基础上定向分化获得的多巴胺能神经前体细胞具有更高的安全性,可以减少不良反应的发生。”李旻博士还说:“首例iNSC-DAP的成功为治愈帕金森病带来了希望和曙光,但后续还需要更大样本的临床研究进一步验证iNSC-DAP的疗效。”

首都医科大学宣武医院神经内科主治医师李旻博士

随着医学研究的不断深入,针对帕金森病的新药研发也出现了新的突破。近期,宣武医院在帕金森病新药治疗方面取得了重要进展。6月18日,由国家老年疾病临床医学研究中心、国家神经疾病医学中心、首都医科大学宣武医院自主研发的全球首个治疗帕金森病长效微球制剂(注射用罗替高汀微球)获得国家药品监督管理局批准上市,并进行全国多中心临床试验。

李旻博士在采访中介绍:“相较于传统短效抗帕金森病药物,注射用罗替高汀微球作为全球首个治疗帕金森病的长效缓释微球制剂,具有一周一次给药的优势,克服了短效多巴胺能药物产生的非生理性脉冲式刺激,更符合持续多巴胺能刺激的理念。长期稳定的药效能够减少药物浓度波动导致的症状波动以及不良反应,大幅提升了患者的治疗依从性,更利于帕金森患者的长期管理”。

李旻博士的科研探索与创新研究

李旻博士长期致力于神经系统疾病的探索与研究,并相继于2017年、2018年、2020年和2022年的研究中针对帕金森病进行深入探索。在2017、2020、2022年的三项研究中,主要探讨了电针治疗对帕金森病的治疗效果和作用机制,为帕金森病的治疗提供了更多的可行性治疗方案,并推动了电针疗法在帕金森病治疗中的实际应用。

在2017年发表的《The effect of electroacupuncture on proteomic changes in the motor cortex of 6-OHDA Parkinsonian rats》研究中探索了电针疗法对6-OHDA诱导的帕金森病大鼠运动皮层蛋白质组学变化的影响。此研究揭示了电针治疗可能通过调节自噬、信使RNA处理、ATP结合、神经递质平衡等机制改善帕金森病运动症状。这一创新点为理解电针治疗帕金森病提供了新视角,弥补了电针疗法机制研究不足的缺陷,为帕金森病治疗方案提供了新的选择。

此后,在2020年发表的《Effects of electroacupuncture on metabolic changes in motor cortex and striatum of 6-hydroxydopamine-induced Parkinsonian rats》以及2022年发表的《The modulatory effect of 100 Hz electroacupuncture on striatal synaptic plasticity in unilateral lesioned 6-OHDA rats 》这两篇研究中,李旻博士创新性地聚焦于电针如何通过调节脑区的代谢、增强突触可塑性、改善神经元之间的连接,调节神经系统环路的平衡,促进神经修复。

李旻博士除了专注于自己的研究外,还积极参与帕金森病相关国家自然科学基金课题的研究中,进一步推动了电针疗法在帕金森病中的应用与发展。在李旻博士参与的《电针对帕金森病小鼠纹状体直接通路和间接通路神经元形态和电生理特性的特异性调控》课题中,研究重点探讨了电针如何通过调节帕金森病小鼠的纹状体神经元,特别是直接通路和间接通路神经元的形态与电生理特性,从而影响神经系统的功能恢复。

此外,在李旻博士参与的另一个国家自然科学基金课题《电针调节皮层纹状体突触可塑性在改善帕金森病大鼠运动症状时效特征中的作用》主要聚焦于电针在不同时间段对帕金森病运动症状的改善效果,尤其是如何影响大脑皮层和纹状体之间的神经连接与互动。研究表明,电针能够在一定时间内持续调节神经功能,进而持续改善帕金森病运动症状。

结语

帕金森患者常常面临失去自主活动能力的困境,导致长期的依赖和照护需求,这些不仅严重影响患者的生活质量,还给家庭和社会带来了沉重的负担。新技术的推广和新药的研发以及更多可行的治疗方案的推广,填补了传统药物治疗的空白,为临床治疗提供了多样化的治疗路径。李旻博士表示,“随着医学研究不断推进,我们对帕金森病的理解逐步深入,治疗方案也在逐步更新、完善。我相信,未来通过跨学科的合作与创新,能够为帕金森病患者提供更有效的治疗手段。我将继续致力于帕金森病的相关研究,推动基础研究与临床应用的深度融合,为患者带来更好的治疗方案和生活质量”。(作者:张桐)

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