据《中国居民营养与慢性病状况报告(2020年)》显示,6岁以下儿童生长迟缓率为4.8%,6至17岁儿童青少年生长迟缓率为1.7%。二月初,国家卫生健康委办公厅印发了《儿童青少年生长迟缓食养指南(2023年版)》,通过将食药物质融入合理膳食中,以促进儿童青少年营养状况改善,进一步降低生长迟缓率。
然而,除膳食营养相关的生长迟缓外,还有很多儿童的生长迟缓是由患儿本身的疾病所造成的,儿童生长激素缺乏症(PGHD)便是其中之一。它是一种腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾患,几十年来,患者的常规治疗是生长激素每日一次注射,以改善生长和代谢。但每天注射可能导致患者依从性差,容易漏针,进而降低整体治疗效果。
为此,2014 年,金赛药业推出完全自主研发的全球首支聚乙二醇长效生长激素金赛增,结束了生长激素必须每日注射一次的治疗历史,使一年注射 365 次,减少到一年注射 52 次,极大地提高了用药依从性。
区别于短效生长激素,从作用时间来看,长效制剂的作用时间更长,其原因主要是长效生长激素利用天然肽键连接了惰性PEG和天然结构的生长激素,就像给生长激素穿了一个巨大的铠甲,大大降低了它被肾脏过滤的速度,也减少了蛋白酶对它的降解作用,提高了生长激素药物在人体内的稳定性。因此药物消除速度大大减慢,药效时长大幅度增加。
舒适度方面,金赛长效和短效的水剂都有相配套的隐针电子注射装置,自动注射很方便,可以给孩子们提供更舒适的注射体验。但由于短效生长激素需要每日注射,相比之下长效生长激素可降低患者对打针的恐惧,同时也降低了漏针的可能性,因而从根本上提高了患者对于治疗的依从性。
在安全性方面,生长激素原态是液态结构,长效和短效的水剂都保留了生长激素的天然结构,空间结构一致,活性更高,临床应用更安全,所以长效和短效的安全性是相当的。而且自金赛增2014年上市,先后在武汉、杭州、上海、北京等多地的80余家医院展开了金赛增四期临床研究。研究历时三年,总共入组2952例患者。从治疗结果来看,患者生长速率在使用金赛增后有改善,且治疗后不良反应谱与短效生长激素制剂一致,三年长期治疗后糖脂代谢指标均在正常范围内,IGF-1SDS,BMI等指标提高,但均在正常范围内,也由此进一步证实了长效生长激素的长期疗效和安全性。
总体来说,长效生长激素作用时间更长,患者依从性更好,安全性也得到试验证实,并优化了患者的治疗过程,为儿童生长发育治疗提供了便利。但这里需要提醒各位家长,生长激素如何选择,需要在专业医生指导下,经过个体化的综合诊断及用药后的效果等多方面进行评估,切莫盲目用药。