近日，太美智研医药与美国统计学会和美国药品食品管理局（FDA）的专家合作，完成了一篇题为“Decentralized Clinical Trials in the Era of Real-World Evidence: A Statistical Perspective”的研究，并发表于《Clinical and Translational Science》。该研究由太美智研首席科学官陈杰博士主导参与，从统计学角度介绍了多个去中心化要素对去中心化临床试验（DCTs）设计与实施的影响，为申办方、研究者等提供了有效实施去中心化策略的建议。该研究被杂志提升为代表行业统计学家观点的“立场文章” (Position Paper)。
去中心化临床试验概述
DCTs是一种贯彻“以患者为中心”理念的新型临床试验模式，利用数字技术来解决基于现场的传统临床试验的局限性。DCTs并非与传统临床试验或者实用性临床试验完全割裂，而是在两者中融合了去中心化的元素。根据去中心化元素的使用程度，DCTs可以是完全去中心化和混合去中心化。
与传统临床试验（TCTs）相比，DCTs的优势在于其灵活的试验地点与方式，试验活动可在参与者家中或当地医疗机构进行。这种设计不仅提高了参与者的便利性，还降低了运营成本和时间，同时能在真实医疗环境中持续收集数据，生成更具代表性和实用性的疗效及安全性信息。
DCTs去中心化的关键要素
该研究从统计学视角深入剖析，系统探讨了在临床试验中会产业影响的去中心化要素：
数字健康技术（DHTs）：DHTs包括可穿戴设备、移动健康应用程序等，能实现远程医疗和远程数据采集与监控。人工智能（AI）在DCTs中的应用日益广泛，如患者筛选和招募、试验数据收集和分析以及安全监测，通过整合AI算法和模型，DHTs不仅能够提高DCTs的效率和效果，还能为药物开发提供更加精准和全面的数据支持。
患者的筛选、招募和保留：DCTs可以通过多种工具远程识别、筛选和注册潜在参与者，提高参与者的多样性和代表性。此外，DCTs还可以通过远程医疗访问、电子数据采集系统等方式提高参与者的参与度和保留率。
配药和远程数据采集：DCTs通过快递服务将药物送到参与者的已验证地址，并允许参与者从家庭终端或便携式设备远程输入数据。这种设计不仅提高了参与者的便利性，还确保了数据的及时性和准确性。
终点评估与数据分析：鉴于DCTs数据采集方式的多样性，研究特别强调了终点评估标准的统一以及数据分析方法的复杂性。在处理缺失数据和数据异质性等挑战时，应采用多重插补、机器学习等先进统计方法，以确保数据分析的准确性和可靠性。
DCTs的统计挑战和考虑因素
当下，DCTs在临床研究中的应用经验有限，作为一种新型临床试验模式，须关注其可能带来的未知风险。该研究提出了目前的主要的挑战及应对策略。
DCTs的参与者人群可能与TCT有所不同，导致结果或终点指标的变异度增大，因此在构建估计目标时需充分考虑参与者的异质性和终点的变异度。
此外，DCTs的数据采集方式可能引发数据质量问题，例如因DHT故障或参与者不依从导致的数据缺失或偏差，这要求在数据管理计划中详细规划数据的获取、处理和管理，以确保数据的质量与可靠性。
而在试验设计方面，DCTs需考虑样本量、随机化和盲法等问题，由于其分散性，可能需要更大样本量以确保统计功效，并采取额外措施防止揭盲。
统计分析中，DCTs需采用适当模型处理不同来源的数据的变异度和潜在偏差，例如使用协变量调整模型整合测量变异，并进行敏感性分析以评估结果对缺失数据机制和填补方法的稳健性。
研究指出，DCTs的成功实施还需要考虑伦理、技术基础设施、研究监督、数据安全和隐私以及法规遵从性等因素。例如，需要确保所有参与者都能平等地访问DHT技术；同时，还需要建立安全的数据传输和访问控制措施来保护敏感的健康信息。
DCTs成功实施的全面保障
研究特别强调了全球监管机构发布的DCT相关指导文件和建议，这些指南和框架明确了DHT的使用标准，重点关注DCT的基本原理、设计与实施的一般考虑因素、数字健康技术（DHT）的应用以及去中心化要素的管理，还强调了数据安全性和伦理合规性等关键问题。通过深入理解去中心化要素及其监管要求，可以为DCT的成功实施提供有力支持。
而随着数字化技术的快速发展和监管政策的持续完善以及以患者为中心的临床试验理念的推广，DCT在临床研究领域的应用前景将更加广阔。
作为AI驱动的医药研发解决方案提供商，太美智研依托Trials平台，通过全面数字化赋能，整合前沿科技、专业服务与创新模式，为临床研究行业提供完整的数智化解决方案。公司持续拓展去中心化临床试验的应用场景，助力每一个临床项目向更高效、更高质量的目标全速前进。我们期待更多AI能力落地，为医药研发行业带来变革。
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