第31届欧洲血液学协会(EHA)年会将于2026年6月11日至14日在瑞典斯德哥尔摩举办。作为欧洲血液学领域规模最大的国际性学术会议,EHA年会每年汇聚全球各地血液学领域专家学者,围绕血液学前沿创新理念、基础科研突破与临床研究最新成果展开深度交流与探讨。
日前EHA官网已正式公布本届年会入选摘要信息,我国首个自主研发的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)海曲泊帕表现突出,多项相关研究成功入选。爱医时空特别整理了本次入选摘要的核心内容,带您提前了解大会亮点。
01
摘要号:PB4453
海曲泊帕用于预防消化道肿瘤患者肿瘤治疗所致血小板减少症:一项单臂前瞻性研究结果
Prophylactic Hetrombopag for Prevention of Cancer Therapy-Induced Thrombocytopenia in Gastrointestinal Malignancies: Results from an Ongoing Single-Arm Prospective Study
关键信息:
这项单臂前瞻性研究计划纳入40例消化道肿瘤患者,探索海曲泊帕预防肿瘤治疗所致血小板减少症(CTIT)的疗效和安全性。入组患者上一周期化疗的血小板最低值为75-125×10⁹/L,同时伴有至少一个出血的高风险因素;患者自化疗当天开始接受海曲泊帕7.5 mg/d治疗14天。截至2026年2月5日,共计25例患者纳入有效性和安全性分析。治疗14天后,第14天血小板计数>75×10⁹/L的患者比例为76%(19/25);第21天血小板计数>75×10⁹/L和≥100×10⁹/L的患者比例分别为83%(20/24)和79%(19/24)。下一周期化疗延迟≥4天的发生率为4%(1/25),血小板计数<50×10⁹/L的发生率为8%(2/25),需要挽救治疗的患者比例为12%(3/25)。安全性方面,研究期间未报告治疗相关不良事件。
研究提示,预防性应用海曲泊帕可帮助维持消化道肿瘤患者的血小板水平、减少化疗延迟,且安全性良好。
02
摘要号:PB4421
海曲泊帕用于淋巴瘤化疗所致血小板减少症二级预防的有效性与安全性:一项探索性临床研究
Efficacy and Safety of Hetrombopag for Secondary Prevention of Lymphoma Treatment-Induced Thrombocytopenia: An Exploratory Clinical Study
关键信息:
这项单臂、探索性临床研究,纳入20例18-75岁接受化疗的淋巴瘤患者(上一化疗周期因化疗出现血小板计数<50×10⁹/L,且在本周期化疗前恢复至≥100×10⁹/L)。本周期化疗后24-48小时开始口服海曲泊帕7.5 mg/d,持续用药14天,使用2-3个治疗周期,末次给药后进入28天安全性随访期。主要终点为首个二级预防周期内PLT<50×10⁹/L的发生率。研究结果显示首个二级预防周期中,PLT<50×10⁹/L发生率为5%(1/20),PLT≥100×10⁹/L发生率为60%(15/20);第二个周期中,PLT<50×10⁹/L发生率为9%(1/11),PLT≥100×10⁹/L发生率为64%(7/11)。治疗期内无患者出现PLT<25×10⁹/L;2例患者因化疗所致血小板减少症(CIT)出现化疗延迟与剂量降低;4例患者接受血小板输注。安全性方面,4例患者出现不良反应(1例3级贫血、1例3级发热性中性粒细胞减少、1例4级肺部感染),均判定与海曲泊帕治疗无关,未报告与海曲泊帕相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。
研究表明,海曲泊帕用于淋巴瘤患者化疗所致血小板减少症的二级预防,表现出潜在的有效性,可降低严重血小板减少发生率,减少血小板输注需求,且安全性可控。
03
摘要号:PB4283
海曲泊帕联合重组人血小板生成素治疗淋巴瘤化疗所致血小板减少症的治疗探索及经济学评价:一项回顾性研究
Exploration of the Treatment and Economic Evaluation of Hetrombopag Plus Recombinant Human Thrombopoietin for Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia in Lymphoma
关键信息:
本研究回顾性纳入2023年12月至2025年7月期间在单中心接受治疗的269例发生3-4级CIT的淋巴瘤患者。患者分别接受海曲泊帕(7.5 mg,每日一次)、艾曲泊帕(75 mg,每日一次)、rhTPO(300 U/kg,每日一次)、TPO-RA(海曲泊帕或艾曲泊帕)联合rhTPO,或未使用促血小板生成药物(对照组)。结果显示,所有促血小板生成治疗均显著提升血小板计数,其中海曲泊帕+rhTPO组血小板恢复最快,达到≥50、≥75和≥100×10⁹/L的平均时间分别为4.0天、5.2天和6.6天,优于海曲泊帕单药(5.4、7.3、9.3天)和rhTPO单药(5.6、7.3、9.5天)。海曲泊帕单药的血小板恢复效果与rhTPO单药相当。与对照组相比,各治疗组出血事件和血小板输注率均显著降低,其中海曲泊帕单药组的输注率与海曲泊帕+rhTPO组相当,且均优于rhTPO单药组。成本分析显示,海曲泊帕单药治疗总成本最低,基于海曲泊帕的策略较rhTPO更具成本效果。在88例接受免疫谱分析的患者中,血小板恢复至≥100×10⁹/L后,Treg细胞、IL-6和IL-10水平显著下降。
研究表明,在淋巴瘤治疗所致的3-4级CIT患者中,海曲泊帕7.5 mg/d可达到与rhTPO相当的血小板恢复效果,且具有显著经济优势;联合rhTPO可进一步加速血小板恢复。
04
摘要号:PB4290
海曲泊帕用于肿瘤化疗所致血小板减少症的真实世界研究
Real-World Study of Hetrombopag for Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia in Cancer Patients
关键信息:
本研究共纳入75例患者,中位年龄64岁(范围:24-81岁),肿瘤类型包括胃癌(33.3%)、结直肠癌(22.7%)、卵巢癌(12.0%)、肺癌(6.7%)等。基线中位血小板计数为56×10⁹/L(范围:8-71×10⁹/L)。海曲泊帕中位治疗时长为6天(范围:3-36天),中位起始剂量为5 mg(范围:2.5-7.5 mg),其中82.7%(62/75)的患者起始剂量为5 mg QD,未作剂量调整。77.3%(58/75,95% CI:65.9%-85.9%)的患者达到主要研究终点(血小板计数≥75×10⁹/L的患者比例)。在不同基线血小板计数亚组(50-75×10⁹/L、25-50×10⁹/L、<25×10⁹/L)中均显示有效。
本研究证实,真实世界中海曲泊帕治疗化疗所致血小板减少症安全有效。
05
摘要号:PB4291
海曲泊帕联合泼尼松作为原发免疫性血小板减少症(ITP)一线治疗的疗效与安全性研究
Hetrombopag Combined with Prednisone as First-line Therapy for Primary Immune Thrombocytopenia (ITP)
关键信息:
这项单中心、单臂、探索性II期临床研究,纳入49例确诊原发ITP成人患者,入组标准为血小板计数<30×10⁹/L,或<50×10⁹/L伴显著出血(出血评分≥2分)。患者接受泼尼松1 mg/kg/d(最大80 mg/d)联合海曲泊帕治疗8周,海曲泊帕在激素启动后7天内给药,起始剂量5 mg/d,用药2周后血小板仍<50×10⁹/L则上调至7.5 mg/d;泼尼松起效后尽快减量,6–8周内停药,若2周无反应则停药。截至2025年12月31日,入组患者女性占63.3%,新诊断ITP占73.5%,中位年龄58.0岁,基线血小板中位值11×10⁹/L。主要终点:治疗后26周持续有效的患者比例为84.1%。治疗8周后,总应答率(定义为间隔至少7天的连续两次检测,血小板计数≥30×10⁹/L,且较基线翻倍,无出血)达91.7%,完全应答率(定义为间隔至少7天的连续两次检测,血小板计数≥100×10⁹/L,且较基线翻倍,无出血)为54.2%,中位起效时间仅5天。安全性方面,未观察到治疗相关血栓事件或肝毒性。
研究表明,海曲泊帕联合泼尼松用于原发ITP一线治疗起效快速、疗效持久,可显著减少糖皮质激素暴露剂量与时长,有效降低出血风险,安全性良好,有望成为原发ITP一线优选治疗策略,有待随机对照试验进一步验证。
06
摘要号:PB4304
海曲泊帕治疗儿童原发免疫性血小板减少症(ITP)的疗效与安全性:一项前瞻性纵向队列研究
Efficacy and Safety of Hetrombopag in children with primary immune thrombocytopenia: a longitudinal prospective cohort study
关键信息:
该研究入组6～17岁对既往治疗反应不佳或不耐受的原发ITP儿童患者共11例,入组前4周内血小板计数<30×10⁹/L(需经两次间隔至少7天的连续检测确认),且未接受挽救治疗,包含既往对艾曲泊帕治疗失败或复发的2例患者。口服海曲泊帕,持续治疗24周。63.6%的患者在4周内达到主要疗效终点(无挽救治疗下血小板计数≥50×10⁹/L),所有患者至少1次血小板计数≥50×10⁹/L,首次起效中位时间2.3周。第24周总体应答率:72.7%,中位累积应答持续22周。出血患者比例由54.5%降至9%,仅出现1级轻微出血,基线合并用药患者全部成功减量或停用。仅2例(18.1%)患者需挽救治疗。对艾曲泊帕治疗失败/复发患儿仍具疗效。安全性结果:仅1例(9.1%)出现转氨酶升高,经处理后缓解,无治疗相关严重不良事件,无死亡报告。
研究表明,海曲泊帕可有效提升并维持儿童ITP患者血小板计数,安全性与耐受性良好,对既往TPO-RA无效或复发的患儿仍具有显著疗效,是儿童ITP有效治疗选择。
07
摘要号:PB4310
中国慢性ITP患者停用海曲泊帕后的无治疗缓解(TFR):一项真实世界回顾性分析
Treatment-free Remission after Hetrombopag discontinuation in patients with chronic immune thrombocytopenia in China: an observational retrospective analysis in real-world clinical practice
关键信息:
这项单中心、真实世界回顾性研究,纳入21例接受海曲泊帕单药治疗并达到稳定完全缓解(CR≥3个月,血小板≥100×10⁹/L)的慢性复发/难治性ITP患者,既往治疗中位线数为3,中位病程27个月,中位年龄59岁,基线血小板中位值26×10⁹/L。海曲泊帕采用逐步减量停药方案:每2周减量25~50%,先减偶数日剂量再减奇数日剂量,直至停药;减量中血小板无法维持则回退至前两级有效剂量。结果显示,患者达CR的中位时间为31天,治疗期间CR维持中位21个月,停药时血小板计数平均值182×10⁹/L。停药后1、2、4周血小板均值分别为104、131、132×10⁹/L;1个月、2个月、3个月无治疗缓解率(维持CR)分别为33.3%、33.3%、28.6%。3个月随访期内,71.4%(15/21)患者因血小板下降重启治疗。仅6例维持CR≥3个月,其海曲泊帕暴露时间更长、CR持续时间更久(海曲泊帕平均暴露时间:820天,CR平均维持时间:730天)。未报告停药相关严重不良事件。
研究表明,对于多线治疗失败的慢性复发/难治性ITP,即便海曲泊帕治疗达到稳定CR,不建议长期停药;若尝试停药,最长观察期不宜超过3个月,且海曲泊帕治疗时长越长,停药成功概率越高。
08
摘要号:PS2443
海曲泊帕用于肝切除术前血小板减少症的有效性与安全性:一项随机、安慰剂对照研究
Efficacy and Safety of Hetrombopag in Increasing Platelet Counts in Patients With Hepatocellular Carcinoma Undergoing Hepatectomy: A Randomized, Placebo-Controlled Study
关键信息:
这项随机、安慰剂对照研究,共入组69例患者(FAS集),其中62例进入符合方案集(PPS集)并纳入有效性分析(海曲泊帕组34例、安慰剂组28例)。两组基线特征均衡可比,包括中位年龄(57.0岁 vs. 59.3岁)、男性占比(76.5% vs. 64.3%)、基线血小板计数(均值65.0±13.2×10⁹/L vs. 63.5±10.9×10⁹/L)。主要研究终点:海曲泊帕组58.8%(20/34)的患者无需血小板输注或其他升血小板药物干预,而安慰剂组仅为21.4%(6/28)(P=0.003)。两组均无患者需血小板输注(0 vs. 0)。海曲泊帕组需其他升血小板药物干预的患者比例低于安慰剂组(41.2% vs. 78.6%)。次要研究终点:海曲泊帕组术前血小板计数≥80×10⁹/L的患者比例更高(58.8% vs. 21.4%)。海曲泊帕组患者肝切除术前血小板计数较基线的平均增幅高于安慰剂组(15.6±16.6×10⁹/L vs. 5.6±15.5×10⁹/L,P=0.06)。海曲泊帕组治疗相关不良事件发生率为17.6%(6/34),安慰剂组为17.9%(5/28)。最常见不良反应为肝功能指标轻度升高,包括天冬氨酸转氨酶升高(8.8%)、丙氨酸转氨酶升高(5.9%)、总胆红素升高(11.8%);未发生≥3级治疗相关不良事件。
研究结论:在合并血小板减少症且计划行肝切除术的肝癌患者中,相较于安慰剂,海曲泊帕可显著降低患者血小板输注及其他升血小板药物干预的需求,且安全性良好。
09
摘要号:PS1791
在ATG和环孢素基础上联合延长周期的TPO-RA作为重症再生障碍性贫血一线治疗,可实现持续深度血液学缓解和良好安全性
Beyond Hematologic Response: Sustained Deep Remissions And Favorable Safety With Extended TPO-RA Plus Anti-Thymocyte Globulin And Cyclosporine As First-Line Therapy For Severe Aplastic Anemia
关键信息:
这项中国东部贫血协作组(CECGA)6个中心参与的前瞻性多中心临床研究共纳入262例新诊断成人SAA患者。患者接受ATG和CsA但不联合TPO-RA治疗(AC队列,n=86),或联合使用延长疗程的TPO-RA(ACHE队列,n=176),包括海曲泊帕(ACH队列,n=98)或艾曲泊帕(ACE队列,n=78),至少使用6个月。后续TPO-RA的使用时间取决于缓解深度和药物经济学可接受性。达到CR的患者,TPO-RA维持3个月后逐渐减量至停药。达到部分缓解(PR)的患者,继续治疗至反应平台期后维持并逐渐减量。ATG连续5天静脉给药,CsA 3~5 mg/kg/天,根据血药浓度水平至少给药12个月。结果显示在基线ACHE队列患者的基线调节性T细胞(Tregs)水平、中性粒细胞绝对计数(absolute neutrophils)以及ATG前感染率确实显著更高,其余未观察到显著差异。与AC队列相比,ACHE队列在ATG后3、6、9、12和24个月的CR率和总缓解率(OR)均呈现逐步提升。ACH和ACE队列之间的OR率无差异,但ACH队列在ATG后24个月的CR率显示出显著更高的趋势。肝功能损害在AC队列中发生率为38.7%,在ACHE队列中为34.1%(P=0.062);肾功能损害在AC队列中发生率为9.7%,在ACHE队列中为10.6%(P=0.089)。中位随访42.1个月后(中位TPO-RA暴露时间:16.9个月),ACHE组未显示出克隆转化增加。ATG后1年未观察到非预期的安全性事件。
研究表明,延长TPO-RA使用的策略可提供时间依赖性的、持续的深度缓解,且无额外的安全性顾虑(包括克隆转化)。总缓解率在12个月后达到平台期,而完全缓解率则随时间推移持续获益,可持续至ATG后24个月。
10
摘要号:PS2269
一项比较海曲泊帕与艾曲泊帕在自体造血干细胞移植后促进血小板植入的多中心临床研究
A Multicenter Clinical Study Comparing Hetrombopag and Eltrombopag for Platelet Engraftment After Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation
关键信息:
这项回顾性研究纳入了在自体干细胞输注后3-7天内,接受海曲泊帕或艾曲泊帕以促进血小板恢复的55例患者,包括多发性骨髓瘤(n=32)、急性髓系白血病(n=3)、T细胞淋巴瘤(n=6)、弥漫性大B细胞淋巴瘤(n=8)、套细胞淋巴瘤(n=4)、霍奇金淋巴瘤(n=1)和血管免疫母T细胞淋巴瘤(n=1)。其中男性28例(51%),中位年龄54岁(18-70岁)。海曲泊帕治疗组38例(2.5 mg/d,n=5;5.0 mg/d,n=33),艾曲泊帕组17例(25 mg/d,n=3;50 mg/d,n=14),治疗持续至血小板植入。自体移植前,44例患者达到完全缓解,11例患者达到部分缓解或非常好的部分缓解。既往化疗周期的中位数为6(2-20)。海曲泊帕组输注的CD34⁺细胞为5.8±4.2×10⁶/kg,艾曲泊帕组为 4.5±2.1×10⁶/kg,差异无统计学意义(P=0.26)。中性粒细胞植入的总体平均时间为11.3±2.3 d,海曲泊帕组早于艾曲泊帕组(11.0±2.1 d vs. 12.4±1.9 d,P=0.019),海曲泊帕5.0 mg/d与艾曲泊帕50 mg/d的中性粒细胞植入时间的差异仍然显著(P=0.048)。血小板植入的总体平均时间为14.2±4.7 d,海曲泊帕组早于艾曲泊帕组(12.8±2.3 d vs. 17.4±6.7 d,P=0.014),在剂量匹配的比较中结果一致(P=0.034)。所有不良事件均为1-2级,经对症治疗后均得到解决。常见事件包括发热、头痛、头晕、腹泻、疲劳、皮疹、转氨酶升高和肾功能障碍。未观察到3级及以上不良事件。
本研究首次表明,在接受自体造血干细胞移植的患者中,与艾曲泊帕相比,海曲泊帕能显著加快中性粒细胞和血小板植入,且安全性良好。海曲泊帕可能是促进自体干细胞移植后造血恢复的更有效选择。
11
摘要号:PS1766
海曲泊帕在低危骨髓增生异常综合征(MDS)伴血小板减少症中的应用:一项前瞻性单中心研究
Hetrombopag in lower-risk myelodysplastic syndromes with thrombocytopenia: a prospective single-center study
关键信息:
这项前瞻性、单中心研究,纳入56例接受至少12周海曲泊帕治疗的患者进行疗效分析(中位年龄55岁,50%为女性)。中位随访时间为61周(IQR 29-108)。总体而言,33例患者(58.9%)达到血小板反应(PLT-R),其中10例完全缓解。24周内,30例患者(53.6%)达到PLT-R。中位反应时间为6周(IQR 3-12),中位反应持续时间尚未达到。基线血小板计数<30×10⁹>0与较低的PLT-R发生率相关。治疗期间出血事件减少。21例血小板输血依赖患者中,12例(57.1%)脱离血小板输注;30例红细胞输血依赖患者中,9例(30.0%)脱离红细胞输注;46例贫血患者中有23例(50.0%)红系改善。15例患者发生不良事件。3-4级非血液学毒性包括肺部感染(n=3)、心绞痛(n=1)、心力衰竭(n=1)和败血症(n=1),研究者评估均与治疗无关。随访期间,1例进展为IB2,1例转化为急性髓系白血病。6例患者因严重感染、脑出血或严重贫血而死亡。
研究表明,海曲泊帕在低危MDS合并血小板减少症患者中表现出临床意义上的血小板反应,减少患者输血负担,毒性可控,随访期间无明显白血病进展增加的信号。
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